一针212.5万美元(约合人民币约1348万元),“史上最贵药物”将落地中国。近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。
　　目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中,2020年被日本纳入医保,患者只需支付30%费用；后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。
　　目前,全球仅批准渤健、诺华、罗氏三款SMA治疗药物。罗氏的Evrysdi2021年6月在中国获批上市,是首个在中国获批治疗SMA的口服药物。